Eine neue Therapie verspricht eine bessere Behandlung für Kinder und Jugendliche mit Achondroplasie, wie die 12-jährige Livia aus Linz. Die Johannes Kepler Universität Linz ist an der Entwicklung dieses neuen Medikaments maßgeblich beteiligt.
Achondroplasie ist eine Erbkrankheit, die durch massiven Kleinwuchs geprägt ist: Die übliche Erwachsenengröße liegt dabei zwischen 120 und 140 cm. Die Erkrankung geht aber auch mit schwerwiegenden Komplikationen von Nervenbahnen durch knöcherne Engstellen an der Wirbelsäule und am Hinterkopf, ebenso wie mit knöchernen Fehlstellungen einher. Obwohl Achondroplasie seit tausenden Jahren bekannt ist, gab es bisher keine kausale Behandlung für die betroffen Menschen.
Seit kurzem ist das Medikament Vosoritide (Voxzogo®) zur Behandlung des Kleinwuchses bei Achondroplasie zugelassen und wird an spezialisierten Zentren, wie der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde am Kepler Universitätsklinikum unter der Leitung von Vorstand Univ.-Prof. Dr. Wolfgang Högler, angewendet. Die wirksame und sichere Medikation wird täglich durch eine Injektion unter die Haut verabreicht und beschleunigt das Wachstum.
Neues Medikament in Entwicklung könnte Patient*innen 311 Injektionen pro Jahr ersparen
Nun wurde eine alternative, vielversprechende Behandlung erfolgreich getestet – mit nur einer Spritze pro Woche des langwirksameren Alternativprodukts TransConCNP (Navepegritide). Die Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde ist eines von fünf europäischen Zentren, die ihren Patient*innen im Rahmen einer multizentrischen Studie diese neue Form der Medikation anbieten.
Die Erfolge dieser Studie wurden kürzlich in der renommierten Fachpublikation „Lancet Discovery (eClinicalMedicine)“ veröffentlich und demonstrieren Wirksamkeit und Sicherheit dieses Präparats. Die JKU Linz ist an der Entwicklung dieses neuen Medikaments maßgeblich beteiligt. Im Falle einer Marktzulassung könnte man, bei ähnlicher Wirksamkeit und Sicherheit zum kurzwirksamen Präparat, den Patient*innen 311 Spritzen pro Jahr ersparen.
Quellen: Johannes Kepler Universität Linz, Lancet Discovery (eClinicalMedicine)